Ključna beseda: redka bolezen

»Tremor v roki, hoja mogoče ni najbolj tekoča. Ampak to so vse take stvari, s katerimi bi se dalo preživeti. Najbolj se bojimo simptomov, ki pridejo.«

»Karolina je edina v Sloveniji, pojavnost je pa za slovenske razmere – en tak otrok se rodi na dvajset let. Le genska terapija ji lahko reši življenje.«

»Uspelo jim je že sestaviti, zgraditi ta vektor, ki vsebuje zdravi gen.«

»Si najbolj želimo, da bi v tem prazničnem času z donacijami zbrali čim večjo vsoto in s tem podprli razvoj genskega zdravila.«

»Eva se je tretji dan po operaciji končno zbudila. Nasmejana in zelo dobre volje je odprla oči, pri čemer je komaj čakala, da gre iz postelje. In kar je najpomembnejše, operacija je odlično uspela.«

»Zahvalila se je vsem donatorjem.«

»Vedeli smo, da je edina možnost, da sami damo pobudo za razvoj te terapije, ker je otrok s takšnim sindromom na svetu samo 300. Nemogoče je pričakovati, da bo farmacija zagnala projekt genske terapije, ker se jim enostavno ne izplača.«

»Zdaj imamo zelo uspešen program genske terapije, ki je trenutno v predklinični fazi, se pa tudi že pogovarjamo o nadaljnjih korakih, da bi čim prej spravili to zdravilo v kliniko.«

»Ta bolezen je tako redka, da zdravniki ne vedo veliko o njej. Največ informacij sva našla v skupini na Facebooku, v kateri starši z vsega sveta delijo izkušnje. Tako sva spoznala Špelo. Ta sindrom je tako redek, da se med seboj takoj razumemo.«